Տեսողությունը վերականգնող գենային թերապիայի ստեղծողներն արժանացել են նոր «Գիտական Օսկարի»

Գենային թերապիայի ոլորտում նոր գիտական ձեռքբերումն արժանացել է ամենահեղինակավոր գիտական պարգևներից մեկին, որը հաճախ անվանում են «Գիտական Օսկար»։

Ըստ The Guardian պարբերականի, մրցանակը շնորհվել է այն հետազոտական խմբին, որը մշակել է կուրության ծանր ժառանգական ձևեր ունեցող պացիենտների տեսողությունը մասնակիորեն վերականգնող բուժման մեթոդ։

Դափնեկիրներ են դարձել Luxturna կոչվող թերապիայի ստեղծման վրա աշխատած գիտնականները. սա գենային թերապիայի առաջին հաստատված մեթոդն է, որն ուղղված է RPE65 գենի մուտացիայի հետ կապված ցանցաթաղանթի ժառանգական հիվանդության բուժմանը։ Հետազոտությունն իրականացվել է ավելի քան 20 տարի՝ Փենսիլվանիայի համալսարանի և դրան կից կլինիկական կենտրոնների մասնագետների մասնակցությամբ։

Մեթոդի էությունն է՝ վիրուսային վեկտորի օգնությամբ ցանցաթաղանթի բջիջներ հասցնել վնասված գենի ֆունկցիոնալ օրինակը։ Սա թույլ է տալիս մասնակիորեն վերականգնել տեսողական ֆունկցիաներն այն պացիենտների մոտ, որոնք նախկինում գրեթե ամբողջությամբ կորցրել էին տեսնելու ունակությունը։ Կլինիկական փորձարկումները ցույց են տվել, որ թերապիայից հետո որոշ պացիենտներ առաջին անգամ կարողացել են տարբերակել դեմքեր, առարկաների ձևեր և շարժում։

Մշակման առանձնահատուկ նշանակությունն այն է, որ այն դարձավ ժառանգական կուրության բուժման համար առևտրային տեսանկյունից հաստատված հաջողված գենային թերապիայի առաջին օրինակը և հիմք դրեց ակնաբուժության մեջ նմանատիպ մեթոդների հետագա զարգացման համար։ Ըստ մասնագետների գնահատականների, այս մոտեցումն արդեն ոգեշնչել է տարբեր հիվանդությունների համար ավելի քան տասնյակ նոր գենային թերապիաների ստեղծումը։

Մշակմանը մասնակցած Փենսիլվանիայի համալսարանի գիտնականները նշում են, որ հաջողության հիմնական գործոնը մոլեկուլային կենսաբանների, ակնաբույժների և կլինիկական փորձարկումների մասնագետների բազմամյա համատեղ աշխատանքն էր։ Ըստ նրանց, հենց հիմնարար գիտության և կիրառական բժշկության համադրումն է թույլ տվել տեխնոլոգիան հասցնել գործնական կիրառման։

Փորձագետները շեշտում են, որ մրցանակի շնորհումն արտացոլում է գենետիկական բժշկության աճող նշանակությունը, որն աստիճանաբար փորձարարական փուլից անցնում է նախկինում անբուժելի հիվանդությունների իրական բուժման։